Sindrome di Wiskott-Aldrich: otto bambini curati al San Raffaele di Milano

È importantissima la notizia che, in ambito medico, sta interessando tutta l’Italia e non solo: otto bambini sono stati curati, nell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano, per sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia che compromette il sistema immunitario. Il successo della terapia genetica è stato pubblicato anche sulla rivista Lancet Haematology.

Come si può curare la sindrome di Wiskott-Aldrich

La sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario, si presenta nella maggior parte dei casi nei maschi di età compresa dai 0 ai 12 anni, andando a creare un deficit immunitario.

Per curare la sindrome le metodologie applicate sono molteplici: in primo luogo, si tende ad asportare milza, tramite spenectomia, per aumentare considerevolmente il numero di piastrine nell’organismo e contrastare l’abbassamento piastrinopenico. In secondo luogo, nei casi più particolari, si può ricorrere a una trasfusione di piastrine (plasmaferesi) o globuli rossi. Un’ultima metodologia per la risoluzione della sindrome avviene attraverso il trapianto del midollo osseo.

La terapia del San Raffaele di Milano

L’Istituto San Raffaele Telethon di Milano ha deciso, dal 2010, di investire sul trattamento genetico di questa patologia. Il trattamento consiste nel prelievo di cellule staminali dal midollo osseo della persona che soffre della sindrome di Wiskott-Aldrich; le stesse, una volta prelevate, vengono trattate in laboratorio tramite l’utilizzo di un vettore che contiene un gene terapeutico.

Il grande successo della terapia al San Raffaele di Milano è stato pubblicato sulla rivista scientifica Lancet Haematology: ad essere stati trattati sono stati otto bambini affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, provenienti da Italia, Albania, Turchia, Stati Uniti, Russia e Romania. Il professor Alessandro Aiuti ha coordinato e portato a termine con successo la terapia sperimentale.