SLA passi da gigante, scoperto un nuovo farmaco che rallenta la progressione della malattia

La Sla, una delle malattie genetiche più temute al mondo, può essere ora ostacolata nella progressione da un apposito farmaco, l’ultimo prodotto della ricerca scientifica! E’ un’innovazione non di poco conto quella ottenuta in questo caso, con un rallentamento dell’espandersi della malattia, che si rivela prezioso per il paziente in cura. 

La Sla è una malattia tristemente nota, che non lascia scampo ai pazienti. Ma ora pare che sia stato raggiunto un nuovo punto di fermo, nella fase di ricerca scientifica. Il rallentamento arrecato all’espansione della malattia è una preziosa forma di contrasto rispetto alla stessa.

La notizia è sensazionale, e lo è ancor di più se si pensa al fatto che non solo il farmaco che prossimamente dovrebbe trovarsi in commercio ha la funzione di ostacolare la progressione clinica della malattia, mostrando già in ciò una modalità di contrasto, ma potrebbe rivelarsi utile anche come base per cercare un’altra via: quella dell’inversione della progressione chimica. In realtà ci si aspetta che, per l’ultimo ambito citato, lo stesso farmaco sintetizzato possa dare risultati di rilievo.

Alla ricerca in questione, pionieristica e di importanza fondamentale sul piano globale, ha preso parte tra gli altri l’Ospedale Molinette di Torino, da sempre uno dei centri d’eccellenza nella Chirurgia. Nello specifico, il farmaco, dal nome “Tofersen“, ha un’efficacia tale che, a seconda dei casi, potrebbe consentire più dell’ostacolo alla progressione, ma, come accennato, arrivando addirittura all’inversione della stessa. Molti pazienti, a seconda delle condizioni in cui riversano, potranno così sperare di guarire del tutto. Parliamo, a tal proposito, di 6.000 persone affette, solamente in Italia.

 

Lo studio e i risultati pubblicati

La fase di studio e ricerca ha visto coinvolti, sul piano internazionale, oltre all’Ospedale Molinette, altri partner dislocati in Francia, Germania, Stati Uniti, Gran Bretagna. E’ stato inequivocabilmente notato l’effetto positivo in pazienti con mutazione del gene Sod1, e non ha effetti collaterali gravi. Come annunciato, verranno avviate nuove ricerche internazionali su un altro gene, al più presto.

Il farmaco Tofersen non è entrato in commercio, ma è comunque stato introdotto da circa due anni e mezzo in via sperimentale. Esso viene somministrato tramite puntura lombare al paziente interessato, una volta al mese. Il principio attivo sul quale il farmaco si fonda, l’oligonucleotide, ha la specifica funzione d’intervento su forme genetiche delle malattie. I risultati sul gene considerato, quello più noto, sono stati eccezionali, e si crede ragionevolmente che gli sviluppi della sperimentazione del farmaco medesimo su altri geni non saranno da meno.