“Farmaco non più disponibile”: centinaia di bambini in attesa, Telethon lancia l’appello

Telethon lancia un gravissimo appello per le centinaia di bambini in attesa a causa di un farmaco diventato del tutto non disponibile.

Si torna a parlare di carenza di farmaci, anche se in questo caso la situazione è di gran lunga più complicata rispetto a quella che al momento affligge le farmacie.

Quando si ha a che fare con le malattie rare purtroppo si può non solo incappare nella possibilità che la diagnosi non arrivi tempestivamente e che sia necessario diverso tempo prima di giungere alla giusta conclusione. Ma anche che predisporre il piano terapeutico sia più ostico del previsto.

Una situazione che ha portato Telethon a lanciare un urgentissimo e grave appello per tutte le centinaia di bambini che oggi sono in attesa a causa dell’impossibilità di dare loro uno specifico farmaco che oggi sembra essere completamente non disponibile.

Telethon lancia l’allarme, questo medicinale salvavita non è disponibile

Arriva un gravissimo appello da parte di Telethon, e in particolare da parte del suo direttore generale Francesca Pasinelli, riguardo l’impossibilità di reperire un farmaco salvavita, per altro ottenuto dopo diversi anni di ricerca per curare una malattia infantile del sistema immunitario, il deficit di Ada scid. Si tratta di una patologia abbastanza rara, che presenta solo 4-5 casi l’anno e per questo la richiesta del farmaco Strimvelis è piuttosto bassa.

Una situazione che ha portato le case farmaceutiche a fare un bilancio dei costi per mantenerlo sul mercato e, dal momento che questi sembrano troppo elevati rispetto alla richiesta, il medicinale è ad oggi del tutto introvabile. Dal momento però che i piccoli pazienti hanno solamente questa alternativa per sperare di guarire dalla patologia, è evidente che una simile situazione non è affatto tollerabile.

La diagnosi di questa malattia è infatti gravissima, dal momento che comporta la mancanza di produzione di un enzima il quale purtroppo costringe i piccoli a vivere in modo del tutto isolato per non essere esposti ad agenti patogeni che potrebbero mettere in pericolo la loro vita.

La terapia summenzionata propone l’utilizzo di un vettore virale che riesce a correggere il difetto genetico già nelle cellule staminali del soggetto colpito, facendo sì che riprenda la riproduzione dell’enzima mancante. Si tratta dunque, come abbiamo anticipato, di un vero e proprio farmaco salvavita. Per questo è un vero e proprio paradosso che al momento sia del tutto irreperibile sul mercato.

Ad ogni modo, assicura la direttrice generale di Telethon, si stanno tentando degli accordi per far si che sia lo stesso ente a distribuire il farmaco, anche se gli ostacoli sono diversi a causa del fatto che essendo una associazione no profit non è possibile superare determinate soglie.